“白血病之王”患兒 在這里被治愈

發表于:2020年04月24日 發表人:石藥集團


幼年型粒單核細胞白血病素稱“兒童白血病之王”,是以血液中粒單核兩系細胞增殖為特征的嬰幼兒侵襲性惡性血液腫瘤。據了解,該病屬于兒童白血病中的罕見病,雖然發病率只占兒童白血病的2%左右,但平均發病年齡只有2歲,長期生存率不到10%,病死率高。近日,河北中西醫結合兒童醫院應用全新技術治愈“白血病之王”患兒,患兒已康復出院。


來自山西省呂梁市的患兒小君(化名),去年7月,因反復咳嗽、喘息,被當地醫院確診為幼年型粒單核細胞白血病俗稱“白血病之王”。小君父親劉先生帶著兒子四處就醫,均效果不佳。在當地醫院了解到河北中西醫結合兒童醫院血液中心師曉東教授團隊有成功救治案例,劉先生抱著最后一線希望,帶著兒子找到了師曉東教授“賭一把”。“不嘗試孩子就沒有希望”劉先生說。


他賭贏了。師曉東教授團隊為小君采用地西他濱去甲基化及基因靶向藥物治療、父供子半相合干細胞移植的新技術療法,目前。小君的白血病已治愈,也沒有復發。

河北中西醫結合兒童醫院血液中心副主任喬廣明介紹,幼年型粒單核細胞白血病臨床主要表現為白細胞高、貧血、出血、肝脾增大以及肺部等組織浸潤。這種病化療效果差,長期生存率不到10%,主要死亡原因為腫瘤浸潤導致器官功能衰竭或急變為髓系白血病。異基因造血干細胞移植(HCT)是目前最佳治療,但復發率仍高達50%。因療效差花費巨大,家長往往選擇放棄。

據了解,近年來,師曉東教授團隊采用去甲基化治療聯合異基因造血干細胞移植治療患兒,無一例復發。“唯一的干細胞移植死亡原因,是因為移植后出現了嚴重的排異反應。”而新的療法,對患兒的排異反應可以控制得到最小化。“療效的改善歸功于對高甲基化在幼年型粒單核細胞白血病中致病作用的認識和去甲基化藥物在移植前后的應用。


與此同時,師曉東教授團隊遵循“適者生存”法則采用父母供體半相合干細胞移植。改善了植入和增強了抗白血病效果。師曉東教授團隊在幼年型粒單核細胞白血病治療上取得的經驗也有益于其他白血病的治療。目前河北中西醫結合兒童醫院血液中心幼年型粒單核細胞白血病良好療效吸引積聚了諸多來自全國各地尋求治療的幼年型粒單核細胞白血病患兒。

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